Исследование было опубликовано в журнале Nature Methods.
Ученые секвенировали геном двух мышей, вылеченных от слепоты с помощью редактирования генома, и еще одной здоровой и не подвергавшейся этой процедуре. Их интересовали все возможные мутации, связанные с редактированием, даже изменения в одном-единственном нуклеотиде - молекуле, выступающей в качестве строительного блока ДНК или РНК. Оказалось, что, хотя вызывающий слепоту ген был успешно откорректирован, у прошедших через эту процедуру мышей были выявлены более 1500 однонуклеотидных мутаций и более сотни удалений и вставок более крупных участков.
Обычно для предсказания таких незапланированных эффектов используются компьютерные алгоритмы, но ни одну из этих мутаций они не предсказали.
Сами мыши, впрочем, чувствовали себя нормально, проблем со здоровьем ученые у них не обнаружили. «Мы все еще относимся к CRISPR с оптимизмом, - говорят исследователи. - Мы врачи и мы знаем, что каждый новый вид терапии имеет потенциальные побочные эффекты. Но мы должны знать и то, что они собой представляют». В настоящее время они работают над улучшением компонентов системы CRISPR для повышения эффективности редактирования.