Оказалось, что такой способ доставки позволяет вносить мутации в ДНК любых типов клеток в мозге, включая нейроны, астроциты и клетки микроглии. Чтобы продемонстрировать перспективность подхода для лечения нейроспецифичных заболеваний, авторы направили «золотую» CRISPR-систему в мозг аутичных мышей с синдромом хрупкой X-хромосомы и частично выключили ген глутаматного рецептора mGluR5, в результате чего симптомы заболевания у животных ослабли. Работа опубликована в Nature Biomedical Engineering.
Системы редактирования генома рассматриваются как перспективное средство исправления мутаций в геноме не только клеток и эмбрионов, но и взрослых организмов. Мы рассказывали, к примеру, что в прошлом году систему редактирования при помощи нуклеазы с «цинковыми пальцами» впервые испробовали на взрослом человеке с недостаточностью одного из печеночных ферментов (результаты этого эксперимента, который считается первой фазой зарегистрированного клинического испытания, включающего еще восемь участников, правда, пока не обнародованы). Среди прочих, на модельных животных отрабатываются подходы к терапии генетических заболеваний, связанных с нарушениями работы мозга. В этом случае компоненты системы редактирования можно целенаправленно локализовать в мозге.